Случаят на жената дава надежда срещу саркоидоза

Съдържание:

Anonim

От Стивън Рейнберг

Здравен ден Репортер

В много предварителни заключения, съществуващо лекарство за ревматоиден артрит изглежда излекува една жена от рядко, но потенциално животозастрашаващо състояние, известно като саркоидоза.

След 10 месеца употреба тофацитиниб (Xeljanz) елиминира всички симптоми за жената, която е опитала многобройни стандартни лечения без резултат.

Саркоидозата е възпалително заболяване, което засяга множество органи. Докато някои пациенти се възстановяват без лечение, други страдат от увреждане на белите дробове, сърцето, лимфните възли, кожата и други органи. На кожата тя може да причини обезобразяване на лезии.

Болестта "променя имунната система, която от своя страна води до повишено възпаление в тялото", обяснява д-р Ануп Сингх, пулмолог в болницата "Ленокс Хил" в Ню Йорк.

"Това повишено възпаление може да причини неспецифични симптоми като кашлица, загуба на тегло, обрив, болки в ставите и подуване, сърцебиене, затруднено дишане, главоболие или загуба на зрение", казва Сингх, който не е участвал в новото проучване.

Новото изследване е водено от д-р Нкирука Емеавали, клиничен сътрудник в Медицинското училище в Йейл. Тя казва, че настоящите лечения за саркоидоза включват стероиди или противовъзпалително лекарство, известно като метотрексат. Нито едното, нито другото не са надеждно ефективни и и двете могат да причинят сериозни странични ефекти, отбелязват изследователите.

Екипът на Йейл подозира - на базата на данни от по-ранни проучвания -, че лекарството за ревматоиден артрит Xeljanz може да помогне. Той принадлежи към клас лекарства, наречени инхибитори на JAK, тъй като лекарствата действат на специфичен биохимичен път, наречен Jak-STAT.

Изследователите вече са използвали този клас лекарства, за да лекуват успешно други хронични кожни заболявания като витилиго, алопеция и екзема.

В новото проучване 48-годишна жена със саркоидоза приема Xeljanz два пъти дневно в продължение на няколко месеца. През това време нейните кожни лезии почти изчезнаха, съобщава екипът на Йейл в издаването на 27 декември Вестник на Нова Англия по медицина.

"По време на лечението не само нейното заболяване на кожата изчезва, но и няма активиране на пътя", заяви изследователят д-р Нкирука Емеавали, клиничен сътрудник в Медицинския университет в Йейл.

Освен това, изследователите разглеждали генетични данни от друг пациент преди и по време на лечението, което доказа, че е включен пътят Jak-STAT.

Продължение

"Ние планираме да оценим активирането на Jak-STAT пътя в белодробната течност и кръвта на над 200 пациенти с белодробно и мултиорганно саркоидоза," каза тя.

Констатациите се тестват допълнително в клинично изпитване. Ако бъдат потвърдени, те биха могли да представляват пробив за пациентите на саркоидоза, казват изследователите.

"Често ужасно заболяване, което до момента няма надеждно ефективна терапия, сега може да бъде насочено към инхибиторите на Jak", заяви водещият изследовател д-р Брет Кинг, доцент по дерматология в Йейл. - Имаме сравнително безопасно лекарство, което работи.

Сингх отбеляза, че пациентът е изчерпал много възможности за лечение.

Тя "е била лекувана с множество противовъзпалителни лекарства, включително перорални стероиди и метотрексат в продължение на осем години - без никакво подобрение на симптомите", каза той.

Нейният успех в елиминирането на симптомите на саркоидоза, докато приема Xeljanz "предполага, че има различен път на нашата имунна система, която също участва във възпалението, наблюдавано при пациенти със саркоидоза", каза Сингх.

Той обаче подчерта, че е необходимо да се проучат повече изследвания, преди лекарството да се превърне в лечение от първа линия.

"Този доклад ни даде надежда за по-нова алтернатива на лечението под формата на тофацитиниб," каза Сингх, но лекарството "ще остане изследователска възможност, докато не се получат резултатите от бъдещите изследвания".